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Artigo: Simpósio Conjunto da ASH-FDA, para aprovação de novas drogas em doenças hematológicas não malignas

Por Dr. Denys Fujimoto

O 60th ASH (American Society Hematology) Annual Meeting and Exposition foi realizado entre os dias 30 de novembro e 4 de dezembro, na cidade de San Diego, Estados Unidos. Um dos simpósios contou com a participação especial da FDA (Food and Drug Administration), que aconteceu no dia 3 de dezembro de 2018 à tarde.

Neste Simpósio Conjunto da ASH-FDA, assistimos a uma seção de aprovação de novas drogas em doenças hematológicas não malignas no Hall AB do Centro de Convenções de San Diego, sob coordenação da Dra. Ann T. Farrel. Os revisores discutiram questões de eficácia nos ensaios clínicos e segurança em estudos de toxicidade dos produtos.

O Dr. Angelo de Claro (FDA) iniciou o debate com uma visão geral sobre as aprovações realizadas pelo FDA em 2018, seguido pela apresentação de avaliação de três medicamentos: Emapalumab, Eltrombopag e Emicizumab-Kxwh.

O especialista também abordou o rol de medicamentos aprovados em 2018, sendo 12 novas moléculas, seis para doenças malignas (duvelisib, gilteritinib, glasdegib, ivosidenib, mogamulizumab-kpkc e moxetumumab pasudotox-tdfk) e seis para doenças hematológicas não malignas (fator anti-hemofilico recombinante peguilhado, avatrombopag, fator Xa recombinante, emapalumab-lzsg, fostamatinib e lusutrombopag). Além destas novas moléculas, foram aprovados cinco biossimilares (epoetin-alfa-epbx), filgastrim-aafi, pegfilgastrim-cbqv, pegfiltrasm-jmdb, rituximab-abbs) e aprovação de drogas já incorporadas, mas com novas indicações de tratamento (correspondendo a 15 novas indicações). Dr. Dr. Angelo de Claro também apresentou um painel onde mostra a evolução da aprovação dos medicamentos ao longo deste ano. (figura 1).

A seguir foram feitas aprovações dos medicamentos Emapalumab para tratamento da Linfohisticitose Hematofagocítica Primária (LHH) em pacientes pediátricos, por Dr. Franco Locatelli, e para LHH Refratária ou recidivada, apresentado pela Dra. Margret Merino. A Dra. Nicole Gormely abordou o uso de Eltrombopag para Anemia Aplástica Severa e a Dra. Laurel A. Menapace apresentou o Emicizumab como proposta de profilaxia para pacientes com Hemofilia sem inibidor. Todas as apresentações são abertas para discussões com os congressistas.

Em todas as apresentações existe a clara preocupação em fazer uma intensa revisão e análise crítica da eficácia e toxicidade, sendo que ao final cada relator dá seu parecer para aprovação ou não. Apesar do nome Simpósio, o grupo de relatores do FDA, ficam à disposição de perguntas e questionamentos do público participante, como ocorre em forma de Assembleia Geral e Consulta Pública.

Figura 1